药物可以修复MS造成的损伤

多发性硬化症是人类致残的主要原因。它是由免疫系统攻击大脑中一种叫做髓磷脂的物质引起的，髓磷脂包裹着神经纤维，有点像电缆周围的绝缘。髓磷脂的丧失是导致多发性硬化症患者残疾的原因。但是大脑中的干细胞可以制造新的髓磷脂，现在凯斯西大学的科学家保罗·特萨发现了两种已经在普通药店货架上的药物，可以启动这些干细胞来修复损伤，正如他向克里斯·史密斯解释的那样……

多发性硬化症有大量的患者，当然，制药行业已经开发了大量针对这种疾病的药物。但是所有这些药物都集中在疾病的免疫部分，实际上，不能再生大脑中丢失的细胞。因此，我们的目标是催化人体自身的干细胞来取代那些在多发性硬化症中丢失的细胞。因此，我们真正想做的是与大脑中已经存在的干细胞交谈，并指导它们再生那些在多发性硬化症患者中通常被破坏的特化细胞。

克里斯:那么，你是如何说服大脑调整自己的呢?

保罗:当然，我们知道大脑中有干细胞能够再生或替换这些丢失的细胞。但在MS中，它们无法有效地做到这一点。所以，我们想问，我们是否真的可以提供一个系统，我们可以测试大量药物的能力，以启动或激发这些干细胞向前取代那些受损的细胞。

克里斯:你筛选了多少药物?

保罗:所以，在最初的研究中，我们筛选了727种已经在人体中测试过的药物，或者目前可供临床用于其他适应症的药物。

克里斯-你有什么发现吗?有没有特别擅长刺激这些干细胞再生髓磷脂——大脑中丢失的东西?

保罗:我们非常惊讶地发现，在最有效的药物中，有两类化合物。一种叫咪康唑的药物是一种局部抗真菌药物。第二种是氯倍他索，也是一种局部用药，用于治疗湿疹或牛皮癣等皮肤病。

克里斯:如果你把这些药物放入老鼠体内，老鼠或啮齿类动物的多发性硬化症，它们在大脑中的作用会和在培养皿中的作用一样吗?

Paul:我们很兴奋地看到，这两种药物的系统管理都能够催化或激发这些多发性硬化症小鼠模型中枢神经系统中的干细胞，并使它们再生，使它们产生新的细胞，从而能够降低疾病的严重程度，并逆转这些动物模型中的瘫痪。

所以，在动物身上有真正的临床益处。这不仅仅是一个微妙的影响，你得到了更多的干细胞。你实际上可以证明，用这些药物治疗过的动物在治疗后表现得更好。

保罗:是的，当然。因此，我们看到疾病严重程度在统计上有显著的降低，这等同于这些动物重新使用后肢的能力，它们最初因疾病瘫痪。

克里斯:你认为这对人类也有效吗?

保罗:嗯，这是一个非常重要的问题，我们如何利用我们从研究中得到的数据，将其推进到临床试验。我们可以测试已经被批准用于其他适应症的药物，这一想法可能会让我们更快地将其推向临床。但目前屏幕上的热门节目被证明是局部使用的。因此，我们现在正在非常努力地研究如何改变给药的剂量，甚至改变化合物本身，使我们能够安全有效地给药。我想如果进展顺利，我们可能会在接下来的几年里开始测试其中的一些。我要强烈提醒的是，目前这些仅被批准用于局部使用的药物目前不适合全身给药。

Kat:这是很重要的一点，但这仍然是一个令人兴奋的消息，尽管他们还不知道这些药物是如何起作用的，这是他们现在正在研究的。这是保罗·特萨在和克里斯说话。