阻断退行性脑疾病

亨廷顿舞蹈症是一种致命的遗传性大脑退化疾病，在动物身上可以用DNA技术控制，这表明它在人类身上也可能是可逆的。

亨廷顿舞蹈症是一种神经系统遗传疾病，会导致行为改变和异常运动，患病人数约为万分之一。这些症状通常在40岁以后开始。

患者的神经系统显示出灰质的损失，一旦疾病结束，大脑体积就会缩小三分之一。

这种退化的原因似乎是神经细胞内聚积了一种叫做聚谷氨酰胺的物质。这种情况的发生是因为，在这种疾病的携带者中，与亨廷顿氏症有关的基因——被称为亨廷顿蛋白——包含一个重复的三个遗传字母序列——CAG——它被异常地复制，使它比应有的长度长得多。

像这样重复的CAG信号告诉细胞将谷氨酰胺分子连接在一起;不幸的是，这些谷氨酰胺链不容易被处理掉，因此它们不可避免地在细胞内积累，最终产生毒性作用。

但现在在杂志上发表了一篇论文神经元已经证明，将最近获得诺贝尔奖的一项技术——RNA干扰——应用于这个问题可能会阻止这种疾病。

加州大学圣迭戈分校的科学家唐·克利夫兰和他的同事们一直在研究携带人类异常亨廷顿舞蹈症基因副本的老鼠。

这些动物表现出与人类患者类似的退行性疾病，从幼年开始就出现异常运动和行为缺陷。

加州大学圣地亚哥分校的研究小组在这些动物大脑周围的脑脊液中构建并注入了RNA序列，该序列是亨廷顿舞蹈症基因部分的遗传镜像。当被细胞吸收时，这些短片段的遗传物质与它们匹配基因的产物配对，在这种情况下是亨廷顿蛋白基因，并导致遗传信息被关闭，因此基因不被表达。

当试验动物在两周的时间内服用治疗性基因序列时，异常基因的表达水平降低了75%，症状和疾病进展的改善在几个月后仍然可以测量到。

在恒河猴身上进行的试验也表明，这种方法可以应用于人类，使用脊髓插管，就像在分娩过程中使用硬膜外镇痛一样。

研究人员在论文的结论中指出，“短暂抑制亨廷顿蛋白足以在较长一段时间内改善疾病……这一发现开启了一种令人兴奋的可能性，即短暂抑制亨廷顿蛋白可能会对患者产生长期影响。”