想象一下，如果你的皮肤如此脆弱，即使是最轻微的撞击也会导致它起泡和撕裂。对于患有大疱性表皮松解症的人来说，这就是现实。当一个人遗传了制造关键皮肤蛋白“胶原蛋白”的基因的错误拷贝时，就会发生这种情况。但是现在，帮助可能就在眼前，因为哥伦比亚大学的研究人员Joanna Jackow已经找到了一种方法，从病人的皮肤细胞中制造干细胞，称为iPS细胞;编辑干细胞中有缺陷的基因，并使用现在修复的细胞来生长新的健康皮肤。这是为患有这类遗传性皮肤病的患者进行皮肤移植的第一步。
乔安娜:患者的皮肤会出现大面积的水泡，因为他们生来就带有这种突变。出生后皮肤就开始起水泡。这些水疱是无法愈合的慢性伤口，这些慢性伤口会变成大面积的疤痕，最后，随着年龄的增长，病人会患上一种叫做鳞状细胞癌的皮肤癌。
克里斯:你采取了什么方法来解决这个问题?
乔安娜:使用CRISPR这个神奇的基因剪刀，我们可以在诱导多能干细胞中修复这种突变，这种细胞是我们可以从病人自己的细胞中产生的。因为这些细胞有分化成任何我们想要的细胞类型的潜力，在我们的皮肤细胞中，我们可以培育出皮肤等量物，我们称之为移植物，这些皮肤等量物可以移植到皮肤的受伤部位。
Chris -所以你的意思是制造一些干细胞，修复这些干细胞中的基因问题，然后从这些固定的干细胞中生长出新的皮肤筏这样你就有了新的皮肤，可以移植到有这种情况的人身上?
乔安娜:没错。
克里斯-你是如何从那些“固定”的皮肤细胞变成真正的皮肤的呢?
乔安娜:是的，我们现在取出合适的细胞，把它们放在一种叫做胶原蛋白的基质中，这些细胞就会长成正常的皮肤，我们称之为皮肤等效物;同样的皮肤可以移植到病人身上。
Chris -你测试过这个吗，从某种意义上说:你有这些皮肤等效的补丁，它们能长期存活吗?例如，如果你把它们放在动物身上代替它自己的皮肤，它们能起作用吗?
乔安娜:是的。我们用的是免疫缺陷小鼠模型，这种模型没有免疫系统不会排斥移植。我们一直在测试移植后两个月的存活率，我们可以证明移植存活了下来，并产生了这种蛋白质，这种蛋白质是以前在病人皮肤中缺失的。
Chris -换句话说，这意味着，如果你在病人身上做这个实验，因为这是他们自己的细胞，就不会有免疫问题。所以你可以把这些皮肤贴片贴在病人受伤的皮肤上，它应该接管他们受伤皮肤的功能，给他们一个健康的工作皮肤?
乔安娜:没错。这正是我们的战略理念。
克里斯:但这是个大问题，当你考虑到一个人有多大时，我是说一个人的表面积，你知道，就是皮肤的平方米，对吧?那么，在整个身体的尺度上这样做可行吗?因为你得把他们的皮肤都换掉，对吧?
乔安娜:是的，这是一个很好的问题，我们已经在考虑这个问题了。所以，我们想首先覆盖病人身体的大伤口，我们希望，因为我们是从角质形成细胞中提取皮肤等量细胞，希望也有干细胞群。最终，这些移植物可以接管并覆盖病人的整个身体。
克里斯:问题是，皮肤不仅仅是产生皮肤的细胞，对吧?里面有毛囊;还有更复杂的结构，比如汗腺。这些不会出现在你移植的器官里，对吧?
乔安娜:这就是我们下一步要做的，制作更复杂的皮肤，包括所有这些非常重要的成分。正如你提到的，毛囊和汗腺。这是我们将来要记住的……
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