Chris -同样在本周的新闻中，在《科学》杂志上，有一篇论文强调了一种治疗丙型肝炎的潜在新方法。这篇新论文描述了一种分子，它可以通过攻击一种小rna来靶向丙型肝炎，小rna是一种短片段的遗传物质，是肝细胞产生的，它似乎对病毒能够复制或生长至关重要。Santaris制药公司的Henrik博士Øren是帮助实现这一目标的人之一。他现在和我们在一起。你好,亨瑞克。
亨里克-你好。
克里斯-欢迎来到裸体科学家。金宝搏app最新下载
Henrik -谢谢。
首先请告诉我们，丙型肝炎的问题是什么，目前用现有的治疗方法来治疗丙型肝炎?
Henrik:目前，全世界可能有几亿丙型肝炎患者，标准的治疗方法是干扰素和利巴韦林的联合治疗，这种治疗方法只对50%的患者有效，并且伴有严重的副作用。
Chris:你的意思是现阶段我们对丙型肝炎无能为力，所以我们迫切需要更好的治疗方法。
Henrik:对新疗法的需求是非常强烈的。
克里斯-那你做了什么?
Henrik -所以我们采取了非传统的方法。我们不是试图直接攻击病毒，而是通过隔离病毒用于复制的宿主因子间接攻击它。事实证明，当我们这样做的时候，我们得到了一种药物，在黑猩猩模型中非常有效，黑猩猩是唯一一个可以感染丙型肝炎病毒的物种(除了人类)，所以它结合了非常好的效力和安全性，以及一个独特的抵抗屏障。
首先，请告诉我们，新药是什么，它是如何起作用的?
Henrik -它的工作原理是结合并隔离一种叫做microRNA-122的内源性microRNA，这种microRNA-122在肝脏中特异性表达，病毒利用它进行复制周期。隔离它基本上是将它从病毒中移除从而阻止病毒复制。
为什么病毒要依赖人类细胞因子，这种microRNA来生长?为什么它需要这个?
Henrik -嗯，病毒依赖于很多宿主因素。它们不编码完成其生命周期所需的所有功能。因此，当它们进入细胞时，它们确实会选择许多不同的宿主因子来完成这一过程。
克里斯-你的新经纪人是怎么工作的?它对肝细胞中的microRNA做了什么使细胞不再允许丙型肝炎在那里生长?
Henrik -嗯，受感染肝细胞中的microRNA基本上与HCV基因组5'端的两个位点结合。虽然这种结合促进复制的机制目前还不完全清楚，但已知它是microRNA和HCV基因组之间的直接结合事件。
克里斯-所以在某种程度上，微rna促进了病毒。然后，它使病毒能够复制其遗传物质。
亨利克:是的。因此，我们的药物所做的就是竞争性地与microRNA结合并将其隔离在一种不能再与HCV基因组结合的形式中。
克里斯:你的细胞在身体的其他部位还会产生microRNA-122，这种特殊的关键因素，你的药物是否有可能使身体其他部位的细胞的关键成分失活，从而产生副作用?
Henrik -所有目前的数据表明，microRNA-122是肝脏特异性的microRNA，其正常功能参与脂质和胆固醇的生物合成和代谢。因此，在毒素药理学的广泛研究中，我们观察到的唯一另一个效果是当我们抑制microRNA-122时，血浆中胆固醇水平的预期降低。
Chris -那么，当你用药物抑制肝脏中这种特殊的microRNA时，你在感染丙型肝炎的黑猩猩身上试验时会发生什么呢?
Henrik:所以我们每12周注射一次，在整个给药期间，我们看到血浆和肝脏中的病毒滴度都在稳步下降。在给药结束时，这种效果在给药后持续了几个月，与该药相当长的半衰期相一致。所以，在5个月的时间里，我们完全抑制了这些黑猩猩的microRNA，它们的数量稳步下降，对病毒的反应非常强烈，在任何时候都没有反弹。我认为这种对病毒的良好反应和安全治疗的结合，再加上病毒在很长一段时间内明显完全没有突破，这才是真正让社区感到兴奋的结合。
克里斯:下一步大概是在人类身上进行试验?
亨利克:是的。到目前为止，我们已经在健康志愿者中进行了第一次研究。这是一个单剂量的研究，单次递增剂量的研究。我们目前正在进行一项多次递增剂量的研究来确定剂量和给药时间表，我们希望在不久的将来能转移到患者身上。我们还没有完全设计出这些研究将在哪里进行，但我们将在我们的主页上建立一个患者信息中心，对这种新药感兴趣的患者可以获得相关信息。
你可以在本周的《科学》杂志上获得更多相关信息，亨里克所说的药物是SPC3649。这是圣塔里斯制药公司的Henrik博士Øren。
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