急性髓性白血病的新疗法

一种治疗糖尿病的药物也可以治疗急性髓性白血病。
10月24日

科学家发现,增加骨髓中脂肪细胞的数量有助于攻击一种危险的血癌。

急性髓性白血病是一种侵袭性的血液系统癌症。它起源于骨髓,影响骨髓细胞,而骨髓细胞通常会发育成红细胞和某些类型的免疫细胞。然而,这种类型的白血病阻止骨髓细胞成熟,导致红细胞和某些免疫细胞的缺陷;使病人贫血,疲劳,容易感染。

发表在自然细胞生物学加拿大麦克马斯特大学的米克·巴蒂亚和他的同事们报告了一项可能导致治疗这种疾病的新治疗方法的工作。米克和他的团队一直在显微镜下观察白血病患者的骨髓样本。他们观察到,随着白血病的发展,骨髓中的脂肪细胞数量减少。米克解释说:“然后我们问了一个问题,减少脂肪和增加白血病之间是否存在因果关系?”

观察和治疗这种疾病的传统方法是,不断增长的癌症需要被杀死。然而,这种新的治疗方法探索是否有一些东西可以改变癌症生长的环境,从而杀死白血病细胞。米克和他的团队已经确定了骨髓中的脂肪细胞。

他们的想法是增加骨髓脂肪细胞的数量,看看它是否会影响白血病细胞的生长。为了做到这一点,他们使用了一种被称为PPARγ激动剂的药物,这种药物目前用于治疗糖尿病。他们主要用两种方法测试这种药物。首先,他们在培养皿中的患者骨髓样本上进行了测试。他们还使用了第二种测试模型,将患者的骨髓细胞移植到小鼠体内,在另一种生物体中重建了人类骨髓环境。

结果令人惊讶。这种方法不仅增加了脂肪细胞的数量,减少了白血病细胞的数量和功能,还增加了健康血细胞的数量。这一点很重要,因为目前的化疗既能杀死白血病细胞,也能杀死健康的血细胞。这可能会损害患者的免疫系统,这可能是致命的。

米克认为这种疗法可以很好地与化疗协同作用,而且副作用很小。这是因为他们使用的低剂量相当于糖尿病患者通常使用剂量的20%,这对于“概念验证”研究来说是不寻常的。此外,与糖尿病等长期疾病相比,这种药物的使用时间要短得多,甚至在小鼠模型中是口服的。

这一研究领域目前面临两个主要挑战。首先是尽快获得批准开始人体临床试验,这可能是一个漫长的过程。然而,由于这是一种被重新利用的药物,从理论上讲,它应该比新药更快地到达患者的床边,新药通常需要10年以上的时间才能从实验室到床边。米克希望在三年内进行临床试验。

此外,还有无数机械性的问题需要回答。研究人员不知道脂肪细胞是如何损害白血病细胞并促进健康血细胞的。这里可能有许多不同的蛋白质在起作用,正如米克所说,揭示“直到电子自旋”的机制,可能比一辈子的工作都要多。

还有一种诱人的可能性是,通过一种非药物方法来增加骨髓中脂肪细胞的数量。米克提到,这项研究点燃了那些从事营养科学工作的人的想象力,其中一些人已经联系了他。这是一个值得关注的发现。

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