基因编辑逆转肌强直性营养不良

在小鼠中使用CRISPR来逆转最常见的成年型肌肉萎缩症的症状
2020年9月22日

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基因编辑CRISPR

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1型肌强直性营养不良症是一种使人衰弱的疾病,会导致肌肉无力和消瘦、视力问题和心脏缺陷,目前还没有治愈方法。这是一种与DMPK基因有关的遗传病;这会导致一种有毒的化学RNA——一种类似于DNA的遗传信使分子——积聚并损害受影响的细胞。它们这样做是因为RNA分子具有粘性,会阻碍细胞内的其他重要过程。现在,加州大学圣地亚哥分校的科学家们已经成功地利用基因编辑技术在老鼠身上逆转了这种疾病,正如伊娃·希金波坦从吉恩·杨那里听到的……

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