一种对抗一种更具侵袭性的肺癌的新药已经问世
由NICE - UK的国家健康和护理卓越研究所批准。阿斯利康以破纪录的速度开发了这种药物，在临床试验中，与现有的化疗药物相比，对这种名为奥希替尼的新药有反应的患者几乎是其两倍。癌症专家阿拉斯泰尔·格雷斯托克(Alastair Graystoke)是一直在测试这种新药的研究人员之一，他告诉克里斯·史密斯(Chris Smith)它是如何起作用的，谁可能受益……
Alastair - Osimertinib是一种新药，用于治疗一种罕见的肺癌患者。这是一种肺癌，一种叫做表皮生长因子受体的蛋白质发生了突变。这种蛋白质就像一个开关，打开后驱动细胞生长，使其生长，扩散，分裂，给病人带来症状而这种药片(奥西莫替尼)进入并阻断这种蛋白质，阻止细胞生长。肺癌细胞似乎对这个上瘾——我们称之为癌基因上瘾——所以，如果你能阻止这个信号，你就能看到癌症缩小，病人感觉更好，生活质量也更好。
克里斯:你怎么知道谁会从中受益?
阿拉斯泰尔-当患者第一次被诊断出肺癌时，他们会检查这种蛋白质的突变。然后他们可以继续使用我们已经使用了四五年的针对这种蛋白质的药物，但它们只起作用一年左右，然后这种癌症就会产生抗药性。这种新药的奇妙之处在于，我们已经弄清楚了癌症是如何产生抗药性的，答案是，它在这种蛋白质中产生了二次突变，阻止了我们过去使用的药物的结合。
所以阿斯利康所做的是开发一种新药针对新的突变，新的开关，非常有效。这种药片的另一个优点是，在临床试验中，他们在进行活组织检查的同时，也在进行血液测试，以寻找血液循环中肿瘤DNA的存在。他们能够证明，如果你能在血液循环中检测到肿瘤DNA，就像做活检一样好。所以事实上，现在有一些病人不需要活组织检查，我们只需要做一个血液测试，看看他们的癌症是如何变得耐药的，现在我们可以给他们这种新的药片，很有可能起作用。
克里斯:当一个人开始接受这种治疗时，你会看到什么样的结果?
阿拉斯泰尔:因此，在大约70%的患者中，我们看到了我们所说的良好缩小，即他们的肿瘤体积缩小了大约一半。在一些病人身上，我们已经看到他们的癌症缩小到现在我们很难再看到它了。它并不是对每个人都有效，目前，我们不确定它能有效多久，但似乎平均大约一年，然后癌症可能，不幸的是，再次产生抗药性。
如果癌症已经扩散到远处，也就是转移到身体的其他部位，那么它对那些远处的肿瘤也有效吗?
Alastair -我的大多数病人都有转移;他们中的大多数都是晚期出现的癌症已经扩散。但这种药物真正有趣的地方在于它对这种亚型肿瘤的患者来说扩散到大脑和脊髓是很常见的，这种药物似乎在这种情况下也很有效。
克里斯:多少钱?
阿拉斯泰尔——所以标价是每月四千到五千英镑。它是通过癌症药物基金提供给NHS的因为NICE认为数据还不够成熟;我们不知道这种药片的药效要持续多久才能确定这是否是一种经济有效的治疗方法。所以它有两年的时间通过癌症药物基金的批准，希望在这段时间里，我们能开发出足够的数据来证明它能改善病人的预后，让他们活得更长，而且这是一种成本效益高的治疗方法，可以在国家卫生服务体系中使用。
克里斯:当然，大部分的成本都来自于开发一种新药所涉及的费用，对吧?给我们讲讲这种药物的开发过程吧?
阿拉斯泰尔:这方面的好处是，在此之前，通过临床试验开发一种药物平均需要十年的时间，而这十年的过程，以及背后的成本，是药物上市时如此昂贵的主要原因之一。
这种药物于2013年首次进入患者体内，并于2016年在美国和英国获得许可。所以从人类第一次使用到我们在NHS中使用它只用了三年的时间。如果我们对所有的药物都能做到这一点，希望它能降低药物开发的成本，也能降低药物研发出来的成本。
克里斯-为什么这么快?
阿拉斯泰尔:我想是因为有一个很好的科学原理:我们知道什么是基础科学;这种药很有效;相对来说没有什么副作用。美国食品药品监督管理局和欧洲监管机构已经制定了新的程序来快速追踪这种看起来非常有效的药物，这样我们就可以尽快给病人服用。
评论
添加注释