什么是基因疗法?

本周，我们来看看基因疗法所带来的巨大医学潜力。我们将会听到这些方法如何对抗失明，治愈杜氏肌萎缩症，甚至治愈艾滋病……但首先，我们所说的“基因治疗”到底是什么意思?菲尔·桑索姆为您带来快速科学报道。

菲尔:你得的大多数疾病都源于你的DNA，但自从医学开始以来，治疗这些疾病实际上并没有涉及到解决这些根本问题。直到40年前，医生成功地将新的DNA植入五个人体内，以帮助治疗他们的黑色素瘤。欢迎使用一种新型药物;基因治疗。那么它是如何工作的呢?一个基因就是一小段DNA，一个基因失灵导致疾病的方式有很多种。所以不同类型的基因疗法可能会有不同的效果。

一种治疗方法可能会用未突变的健康基因取代有害的突变基因，或者如果突变基因不是至关重要的，这种治疗方法可能会想要完全阻止它起作用。这就是所谓的击倒它。在其他情况下，你的身体可能完全缺少你需要的基因。在这种情况下，基因疗法可以把它加回去。但问题来了;为了有效地将DNA片段添加到细胞中，你通常需要某种载体。

某些病毒确实是很好的载体，因为它们就是这样感染你的，通过将它们的基因插入你的细胞来劫持它们并制造更多的自己。基因治疗可以利用这一点，通过修饰病毒，剥离病毒基因，并用有用的基因治疗基因取而代之。但是将病毒等外来物质放入你的体内是有风险的。它会引发你的免疫系统攻击，可能导致致命的炎症。此外，还有其他风险。通过一些疗法，打乱你身体的遗传密码有可能导致癌症。这就是为什么现在，医生们谨慎行事，他们通常优先考虑预后不良且没有其他治疗方法的疾病。但对于这些疾病来说，它可能是一条生命线。

随着它变得越来越安全，基因疗法看起来将成为一种非常强大的工具。