CRISPR会让我们治愈遗传疾病吗?

萨利·勒·佩奇问道分子生物学家、牛津大学皇家学会常驻企业家内萨·凯里(Nessa Carey)谈到了我们能否通过遗传学研究治愈遗传疾病。

内莎-理论上?是的，其中一些。在现实中?可能不会，因为这很难做到。但是我们现在有一种叫做CRISPR的神奇技术，它基本上是一种改变DNA的方法。每个人都从母亲那里继承了30亿个DNA信息字母，从父亲那里继承了30亿个，所以每个人都有30亿个。有时只是其中一个可能是错误的，30亿分之一可能会给你带来毁灭性的遗传疾病。有时比这要多一点，所以在囊性纤维化中，约翰提到这三个字母通常会导致最常见的囊性纤维化。过去，你对此无能为力。但是现在，CRISPR技术是改变DNA信息的一种神奇的方式，它非常精确，非常灵敏，非常有效。 And we're starting to use that to treat diseases.

莎莉-我们怎么能这么做呢?因为我体内有数百万甚至数十亿个细胞你必须改变每一个细胞的DNA。对吧?

内莎-有两种方法。你有更多的细胞。你有70万亿。

我现在自我感觉很好。

内莎-如果你以每秒一个细胞的速度计算，那要花150万年的时间。这是一个令人难以置信的细胞数量。如果你看看我们现在用这种技术最接近治疗的疾病，那就是镰状细胞病，一种红细胞疾病。要治疗镰状细胞病，你不必治疗体内的每一个细胞，因为体内的大多数细胞对镰状细胞病是完全没有问题的。只有红细胞里的那些。所以这些公司所做的，因为这些都是由制药公司做的，他们从镰状细胞病患者身上取出骨髓。

莎莉:因为骨髓是产生红细胞的物质。

内萨-产生红细胞的细胞。他们使用CRISPR来纠正骨髓中的遗传缺陷。然后你把骨髓注射回原来的病人体内，它开始产生正常的红细胞。所以你可以治愈镰状细胞病而不仅仅是治疗它，这真是令人惊讶。

莎莉:这是否意味着我们已经改变了一些人的基因?

内萨:是的，有，而且最初的结果是惊人的。有些人过去每个月都要去医院输血，每个月都承受着巨大的痛苦，现在已经一年多没有住院了。现在的问题是，你在治疗并可能治愈个体，但如果他们有了孩子，他们仍然有50%的机会将缺陷基因遗传给他们的孩子。从理论上讲，我们确实可以选择在一个特定的家庭中消灭一种遗传疾病。这基本上是一个卵子和精子的融合，它们形成了受精卵，这是一个单细胞，所有70万亿个其他细胞最终都是从这个单细胞中衍生出来的你可以使用这种技术，理论上，在那个受精卵中。你必须在试管环境中做这个，所以这是试管婴儿技术。然后，如果你纠正了基因突变，把那个受精卵植入母亲体内，那么来自那个原始受精卵的每一个细胞，总共70万亿个细胞，它们都将被纠正，你将阻止那个突变和那个家庭中的疾病。这将是非常昂贵的，而且有很多道德问题。你现在还不能这么做。

莎莉:但是我们有技术可以做到。

内莎-我们有技术可以做到。我们知道这在其他动物物种中也有效。我们将看到一个巨大的变化。