多发性硬化症治疗新突破

多发性硬化症是一种导致神经系统发炎的慢性疾病这是导致年轻人残疾的最常见原因之一。默克雪兰诺公司向苏梅特卡夫公司提供了100万英镑的资助，用于开展一种新型纳米颗粒疗法的试验。她向克里斯·史密斯解释了更多……

苏:我们正在研究的疾病是多发性硬化症，这是免疫细胞攻击自己的地方——大脑和脊髓。目前所有的治疗方法都是抑制免疫反应。这些是攻击神经细胞的活跃细胞。但在这下面，神经一旦受损，就无法修复。

克里斯:你是如何在工作中解决这个问题的?

苏:我们准备了一种天然的修复因子，它存在于人体内，但我们把它放在一种神奇的子弹里，这样我们就可以把这种因子瞄准受损的神经区域。这颗神奇的子弹会在一段时间内缓慢释放修复这些神经的因子。所以，它会帮助修复神经同时，它会帮助减少对神经的免疫反应。

Chris -如果我们能依次看这些东西，那么首先，什么是修复因子?这是怎么做到的呢?

这是一种叫做LIF或白血病抑制因子的因子，是一种干细胞因子，最近才发现它能修复神经。

克里斯-它是怎么工作的?

尚不清楚，但我们认为它可以阻止与神经损伤相关的炎症，并允许修复细胞进入并重建功能性神经。

克里斯:这些干细胞已经存在于大脑或神经系统的一部分，但它们并不一定会被激活或发挥修复损伤的功能。你是说你把这个因子放进去，它不仅能抑制炎症，还能刺激那些干细胞进行修复过程。

苏:是的，就是这个过程。

克里斯:现在，告诉我们你所描述的神奇子弹的另一个方面，你必须以某种方式传递这个liff因素。你是怎么做到的?

苏-我们将liff因子放入相同的材料中，如果有人在手术中缝合，他们有这些可溶解的缝合线，它们会逐渐溶解。所以，我们使用同样的材料，但是把材料做得非常小，所以你得到的是非常非常小的颗粒。我们在材料中嵌入了因子。在外面，我们可以放一个目标分子，它会把这些微小的纳米粒子直接带到受损的神经上。

克里斯-你怎么把这些粒子送到身体需要它们的地方?你一定要注射吗?

苏-首先，我们要给他们注射。但是，我们也可以通过鼻腔喷雾剂将这些颗粒吸入，它们会在鼻子后部进入大脑。通常有一个屏障保护大脑，但唯一没有屏障的地方就是鼻子后面。

克里斯-一旦它们进入大脑，它们怎么知道去哪里?由于多发性硬化症，他们如何知道损害发生在哪里，所以他们必须针对那个区域，还是他们只是到处去?

本质上，它们会流入大脑，但它们表面有一个粘性分子，可以识别受损的地方。因此，它们会开始堆积在受损区域并释放因子LIF。

克里斯:是什么粘性分子使你能够将这些粒子定位到大脑的正确位置?

我们把一种叫做抗体的东西附着在颗粒的表面，这种抗体只对大脑中的某些细胞有特异性，这些细胞可以修复损伤。

所以，你可以通过鼻腔喷雾剂或血液来输送颗粒。表面的抗体使它们能够定位到神经系统中炎症和损伤发生的正确位置。然后它们渗出这个liff因子然后会发生什么?

然后这个因子会作用于那些能够修复神经的细胞，使它们启动修复。

克里斯:你有数据表明这是有效的吗?

苏:不，我们还没有在人身上做过。我们在老鼠身上做过实验，证明了这是有效的。

克里斯-你现在会把它带入临床试验，看看你是否能在人身上达到同样的效果吗?

苏:这笔资金是用来进行临床前试验的，这是我们在进入人体之前需要做的，这可能需要两年的时间。