我们如何防止基因治疗的不良影响?

我们向伦敦大学学院的Simon Waddington和Adrian Thrasher提出了这个问题。

基因治疗和干细胞治疗的研究人员花费了大量的时间，不仅试图在干细胞治疗中制造最有效的基因治疗载体，而且要确保它们尽可能安全。当我们使用不同的基因治疗载体时——例如，如果我们使用基于艾滋病毒的载体——这些载体实际上会将自己插入基因组中，因此它们可以破坏基因组。因此，在过去的8年里，我们一直在努力使它们尽可能安全，这样它们就不会影响周围的基因。但是，正如Kathy High在她今天的演讲中提到的，我们多年来在基因治疗中所做的实际上是提供基因的补充拷贝，但实际上，仍然保留突变基因。而凯西所做的，以及社区里其他的研究人员，正在创造能够真正修复基因的工具包，让它恢复到我们认为的正常功能。虽然目前效率不高，但作为一种理想的安全基因疗法，这是非常令人兴奋的。

Ben:就像所有类型的药物一样，必须有各种各样的监管，在你真正把东西投放市场之前，甚至在你对人进行试验之前，你需要通过各种各样的框框。

Adrian Thrasher -当然，基因治疗在监管方面与其他任何药物治疗没有什么不同。显然，我们必须经过相当严格的伦理程序，并能够确保我们能够以正确的方式制造或制造药物，这对人们是安全的。